10月28日，康霖生物自主研发的基因治疗药物KL002注射液获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。此前，该管线已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可。此次获批后，康霖生物的帕金森管线将在美国和中国同步开展临床试验，有望为全球帕金森病患者带来逆转疾病进展的全新治疗选择。

本次获批的临床试验为开放、单次给药研究，旨在评估立体定向双侧壳核注射KL002注射液在原发性帕金森病受试者中的安全性与有效性。康霖生物相关负责人表示，将积极推动中美临床研究，向实现帕金森病“一次给药、长期有效”的治疗目标迈进，力争早日为患者带来新的可靠治疗选择。

帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，预计到2030年全球患者将超过1500万，中国患者近500万，其自然病程可长达20年，核心症状包括运动迟缓、静止性震颤等，非运动症状可在前驱期出现。目前其临床治疗以药物（首选左旋多巴）和手术（如脑深部电刺激术）为主，但均仅能缓解症状，无法延缓病程，临床对创新疗法需求迫切。基因治疗已成为该领域研究热点，有望为患者提供全新的临床选择。

KL002注射液是康霖生物拥有自主知识产权的基因治疗核心管线药物，该药物通过脑立体定向注射技术，依托神经系统高亲和性病毒载体，将优化基因表达盒递送至大脑双侧壳核，有望实现“一次给药、长期有效”，打破传统治疗局限。KL002（帕金森）项目在中美两国相继获批临床试验，是康霖生物在基因治疗领域发展进程中的一个重要里程碑，同时也是康霖生物在帕金森病基因治疗领域迈出的关键一步。

康霖生物成立于2015年，总部位于杭州医药港，是一家以开发“首创药物”（First-in-Class）和“同类最优”（Best-in-Class）创新基因治疗药物为目标的国家级专精特新重点“小巨人”企业、国家级高新技术企业，2025年入选浙江省首批“科技新小龙”企业名单。

据了解，该企业自主研发的地中海贫血症基因治疗产品KL003细胞注射液，已治愈超百例地贫患者，疗效与安全性数据全球领先，有望实现"一次治疗、终身治愈"的终极目标，为地贫患者带来根本性的治疗变革。而此次获批的帕金森项目产品KL002注射液，在多巴胺合成效率、逆转疾病病程等疗效方面效果显著，安全性良好，有望为这一难治性神经退行性疾病带来突破性的基因治疗中国方案。“未来，将继续坚持自主创新与国际标准并行，加速推进在研管线的临床开发与落地转化，以高可及性的基因治疗方案惠及更多罹患难治性疾病的患者，推动中国基因治疗产业走向世界前列。”企业相关负责人表示。